首都医科大学宣武医院赵国光、北京脑科学与类脑研究所罗敏敏联合团队完成全球首例化学遗传学（DREADDs）癫痫人体试验，相当于给病灶脑细胞装上可控开关，3 名单侧海马硬化型药物难治性癫痫受试者，两个月评估期内癫痫月平均发作频率下降 92.59%，接近九成。大约三成癫痫患者属于药物难治性癫痫，常规抗癫痫药效果差；传统方案是手术切除海马病灶，但海马负责记忆、情绪，切除后很容易带来记忆损伤，风险很高；这套方案依靠基因递送在致痫神经元植入人工受体，平时不生效，口服低剂量氯氮平之后才会抑制神经元过度放电，实现按需开关，不用切除脑组织，给位于重要功能区的癫痫病灶提供了全新方案。
一、试验基础信息清单
| 项目 | 详情 | 备注 |
|---|---|---|
| 技术路线 | 化学遗传学神经调控（DREADDs） | GA002 注射液，AAV 病毒载体递送基因 |
| 发表期刊 | 《新英格兰医学杂志》NEJM | 11 月 5 日正式发表 |
| 受试者 | 3 例成人难治性内侧颞叶癫痫（海马硬化） | 多种抗癫痫药物无效 |
| 给药方式 | 术中核磁引导，对流增强给药精准注射至海马 | 一次性基因递送 |
| 激活方式 | 口服低剂量氯氮平，开启 “脑细胞开关” | 不吃药时受体静默 |
| 疗效数据 | 月发作从 4.33 次降至 0.33 次，降幅 92.59% | 2 例长期维持无发作 |
| 安全性 | 不良事件多为轻度、中度，整体耐受性良好 | 仍在持续长期随访 |
二、这套 “脑细胞开关” 的工作原理
- 精准投递基因：借助 AAV 载体，只在癫痫病灶的兴奋性神经元里表达人工专属受体，其他脑区不受影响。
- 受体不被体内天然物质激活，只识别特定小分子药物氯氮平。
- 按需控制：口服药物，开关打开，抑制神经元异常放电，压制癫痫；停药后调控效果消失。
- 一次注射长期生效：基因表达是长期的，后续只靠口服药物灵活调节，不用反复脑部手术。
三、对比传统癫痫病灶切除手术
- 传统切除手术：直接切掉海马组织，根治概率有限，容易造成记忆衰退、认知下降，病灶靠近功能区时禁忌很多。
- 化学遗传学调控：保留脑组织完整，只是临时抑制神经元放电，属于可逆调控，安全性潜力更高。
- 局限：目前仅早期小样本临床试验，只有 3 例受试者，还不是成熟上市疗法。
四、后续发展判断
这次是全球化学遗传学第一次在人体取得阳性临床证据，是脑调控领域的里程碑。团队后续计划扩大样本开展更大规模临床试验，技术成熟之后，还有望拓展到帕金森、难治性神经痛等其他神经疾病；但现阶段还只是早期探索，不能直接普及，距离正式获批上市还有很长的验证周期。
【相关 FAQ】
问题 1：中国团队给脑细胞装上 “开关” 治疗癫痫，这次人体试验发作减少了多少？
回答 1：中国团队这次脑细胞开关的化学遗传学人体试验里，3 名难治性癫痫患者月发作降幅 92.59%，也就是接近九成。
问题 2：这个脑细胞开关治疗癫痫，是怎么控制神经元放电的？
回答 2：该方案用 AAV 载体往致痫脑细胞植入人工受体，只有口服低剂量氯氮平时受体才激活，抑制神经元异常放电，实现可开关的癫痫调控。
问题 3：这套脑细胞开关癫痫疗法，和传统切除海马手术最大区别是什么？
回答 3：传统手术直接切除海马脑组织，容易损伤记忆；脑细胞开关方案保留海马完整，只是可逆抑制放电，不用切除脑组织。
问题 4：这次给脑细胞装开关的癫痫试验成果，是不是已经可以临床广泛使用？
回答 4：这是首次小样本人体试验，仅 3 例受试者，发表在 NEJM，还处于早期研究阶段，尚未获批上市，暂时不能广泛用于患者。
【参考资料】
[2026-11-07]（首次在人体测试！中国团队给脑细胞装上 “开关”，癫痫发作减少九成）DeepTech/ZAKER
[2026-11-05]（化学遗传学神经调控首次人体试验登上 NEJM）北京日报
[2026-11-06]（Novel gene therapy lets drug dampen brain cell activity, reducing seizures）Science
[2026-11-07]（全球首次 DREADDs 人体临床，中国团队攻克难治性癫痫）CGTN
【免责声明】
本内容基于《新英格兰医学杂志》论文与团队公开报道整理，仅为早期 3 例受试者的初步临床结果，不代表最终疗效；该疗法尚处于临床试验阶段，未获批上市，不能替代现有正规抗癫痫治疗；癫痫治疗方案必须由神经内科、神经外科医生评估，本内容仅作为前沿科研资讯参考，不构成诊疗建议。